Estados Unidos aprueba fármaco para alzhéimer que ralentiza el deterioro cognitivo

Los reguladores de EE. UU. aprobaron un medicamento para el Alzheimer que redujo la tasa de deterioro cognitivo en ensayos clínicos, proporcionando uno de los primeros tratamientos nuevos para la enfermedad en décadas.

Pero el alto costo del medicamento, con un precio de $ 26,500 al año, dijo Eisai, combinado con restricciones estrictas sobre el reembolso por parte de los planes de salud financiados por el gobierno de EE. UU. Limitarán severamente la cantidad de pacientes que pueden acceder al medicamento, al menos por el momento.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. dijo el viernes que había aprobado lecanemab en un proceso de aprobación acelerado, describiendo el fármaco como «un importante paso adelante en la lucha en curso» para tratar eficazmente la enfermedad de Alzheimer.

Alrededor de 50 millones de personas en todo el mundo padecen la enfermedad de Alzheimer y, hasta el momento, no existe un tratamiento eficaz que pueda disminuir la velocidad a la que avanza la enfermedad.

Lecanemab, que fue desarrollado conjuntamente por Eisai, con sede en Tokio, y la biotecnológica estadounidense Biogen, es un anticuerpo monoclonal que funciona al reducir la acumulación de placas pegajosas en el cerebro llamadas beta-amiloide. Los resultados del ensayo de fase 3 publicados en noviembre mostraron que redujo la tasa de deterioro cognitivo en pacientes con enfermedad de Alzheimer en etapa temprana en un 27 % en comparación con el placebo, un resultado moderado pero estadísticamente significativo, según los expertos.

El fármaco, que se administra por infusión intravenosa dos veces al mes, sigue a años de fracaso de fármacos reductores de amiloide similares, lo que provocó un intenso debate entre los académicos sobre las causas de la enfermedad de Alzheimer.

La aprobación del fármaco por parte de la FDA ha sido bien recibida por los grupos de apoyo para la enfermedad de Alzheimer, quienes dicen que lecanemab puede «cambiar significativamente el curso de la enfermedad para las personas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer».

Pero algunos médicos cuestionan si la reducción en la tasa de deterioro cognitivo en los pacientes es «clínicamente significativa» y han expresado su preocupación por el perfil de seguridad de lecanemab, que puede causar inflamación y sangrado en el cerebro.

Al menos tres pacientes con enfermedad de Alzheimer han muerto de hemorragias cerebrales después de tomar lecanemab, incluidas dos personas que también estaban tomando anticoagulantes.

Eisai dijo que no creía que el lecanemab fuera responsable de las muertes, pero no podía descartar la posibilidad de que contribuyera al sangrado. Se colocará una advertencia en la etiqueta del medicamento, que llevará el nombre de marca Leqembi, sobre los posibles efectos secundarios, dijo la compañía.

Ivan Cheung, gerente general de operaciones en EE. UU. de Eisai, dijo que Leqembi se lanzaría en enero, pero que las ventas serían limitadas a corto plazo porque el medicamento no está cubierto por Medicare, el plan nacional de seguro de salud de EE. UU. para personas de 65 años o más. .

El año pasado, las autoridades sanitarias de EE. UU. limitaron la financiación gubernamental de todos los anticuerpos monoclonales reductores de amiloide aprobados a través del proceso de aprobación acelerada de la FDA a los pacientes que participan en ensayos clínicos.

Esto siguió a la controversia provocada por la decisión de la agencia de aprobar aducanemab, otro medicamento para el Alzheimer desarrollado conjuntamente por Biogen y Eisai, a pesar de las preocupaciones expresadas por los expertos sobre el manejo de la enfermedad, el ensayo clínico, la eficacia del fármaco y el perfil de seguridad.

El proceso de aprobación acelerado de la FDA le permite a la agencia dar luz verde a medicamentos que tratan afecciones graves antes de que se disponga de datos concluyentes de ensayos clínicos.

Cheung dijo que Eisai buscará la aprobación total de Leqembi en breve y discutirá con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid de EE. UU. sobre la reducción de las restricciones de reembolso para el tratamiento.

“Nuestro principal objetivo [in this first phase] es preparar los sistemas de salud para que cuando CMS levante las restricciones después de la aprobación condicional, podamos estar en mejores condiciones para lanzar una campaña en todo el país”, dijo Cheung. «No es imposible que esto suceda para el final del año calendario y eso es lo que esperamos».

Los analistas predicen que lecanemab podría generar ventas máximas por un valor de $13 mil millones por año dependiendo del nivel de acceso otorgado por Medicare y los planes de seguro en otros países.

Pero algunos expertos se muestran escépticos sobre las perspectivas del fármaco debido a preocupaciones sobre su eficacia clínica, perfil de seguridad y reembolso por parte de las aseguradoras.

Robert Howard, profesor de psiquiatría de la tercera edad en el University College London, dijo que existen enormes barreras para la aceptación de lecanemab debido a la dificultad de administrar el tratamiento dentro de los sistemas de atención médica.

«La mayoría de mis colegas se sentarán en este y, según lo que sabemos de los riesgos y beneficios, creo que sería prudente hacerlo», dijo.